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圣诺公司核酸药物STP705获美国FDA"孤儿药"认定
来源:PR Newswire | 作者:圣诺制药 | 发布时间: 2017-08-01 | 12 次浏览 | 分享到:
全球领先的核酸干扰(RNAi)治疗药物研发企业——圣诺制药公司(www.sirnaomics.com)刚刚发布,公司自主研发的核酸干扰创新药STP705已经被美国FDA罕见病产品开发办公室(Office of Orphan Product Development Division)授予治疗原发硬化性胆管炎(Primary Sclerosing Cholangitis)的《孤儿药》(Orphan Drug Designation)认定。

圣诺制药公司开发的1.1类化药STP705,是一种具有抗组织纤维化和抗炎症治疗效果的“全球新”核酸干扰药物。 该药物利用两个靶标同时抑制的协同优势,采用多肽纳米颗粒(PNP)增强药物的导入效率,直接高效阻断纤维化和炎症反应的活性。这一药物用于减少增生性瘢痕,已经获得美国FDA和中国CFDA的临床批文。由于药物作用机制明确,理论上对各种炎症和纤维化相关的疾病都有很好的疗效。特别是该药物在四氯化碳诱导的肝纤维化动物模型中,具有降低肝损伤的血清标志物浓度和肝组织中周细胞纤维化成度等指标的效果,加之已有的用药安全评价结果,得以《孤儿药》的认定。

“获得美国FDA的《孤儿药》认定对圣诺制药来说是又一重要里程碑,而我们正通过采取这一策略来推动核酸干扰创新药加快进入临床并最终服务病人,”圣诺制药创始人和CEO陆阳博士(Patrick Lu)表示。“能够取得这样突出的成果,证明我们能够很好地实现对投资人和股东的承诺。这是过去半年内我们取得的第三项临床研发的重大进展。前两项是STP705用于增生性瘢痕治疗获得美国FDA和中国CFDA的临床批准。 圣诺制药将持续推动产品链中各项创新药的临床研究,计划在2017和2018年将会实施多项药物的临床研究,未来发展前景令人激动。”

“认定PSC作为《孤儿药》对临床治疗这一恶性疾病是强有力的手段,” 圣诺制药首席医学官(CMO)迈克尔•莫里诺(Michael Molyneaux)表示。“这与我们的使命,即:开发原创新药以减轻病人痛苦、满足临床需求是高度吻合的。目前我们即将启动STP705治疗肝纤维化的系统给药灵长类临床前研究,并期待2018年上半年可以获得治疗PSC的临床批文。PSC是一类严重影响人类健康的高危疾病,我们希望通过核酸干扰创新药快速进入临床和产业化,为这类疾病的治疗提供安全有效的手段。”


关于原发硬化性胆管炎(PSC)

原发硬化性胆管炎(PSC)是一种导致胆管损伤的肝脏慢性纤维化疾病。胆汁是肝脏产生的消化液,通过胆管进入胆囊和小肠,协助消化脂肪和脂类维生素。PSC病人的胆管由于炎症和纤维化而被阻断,使胆汁滞留在肝脏内,损害肝细胞,引起纤维化并最终导致肝硬化,而持续的肝硬化过程导致肝功能丧失。此时,机体会形成疤痕组织以阻断胆汁引流而导致感染的风险。许多PSC病人,一般在疾病确诊后10年内就需要肝移植。PSC病人还有很高比例发展成无法治愈的胆管癌(cholangiocarcinoma, CCA)的风险。而且,目前市场上还没有获批的用于治疗PSC的药物。大量研究表明,与健康个体相比,PSC病人肝脏样品中TGF-β1表达显著升高,与非肿瘤性胆管上皮细胞(BDEC)相比,PSC相关的胆管癌组织中Cox-2的表达也明显提高。因此,作为同时抑制TGF-β1和Cox-2的双靶标的核酸药物STP705,也具备高效对抗PSC的能力,是一种极具发展潜力的新药。

 
关于STP705

STP705是由两种分别靶向抑制转化生长因子-β1(TGF-β1)和环氧化酶(COX-2)的mRNA 表达的siRNA寡聚核苷酸分子组成的药物,采用组氨酸-赖氨酸共聚多肽(HKP)作为导入系统(辅料),制备成纳米颗粒制剂。该药物的每种siRNA都可有效抑制相应基因的表达,两者联合使用具有协同效应,可有效抑制促纤维化和促炎症因子的作用。分子生物学分析研究表明,抑制这两个基因的表达还可以有效降低其下游与纤维化有关的基因的表达,包括α-SMA、Col1A1和Col3A1。此外,TGF-β1和COX-2表达下降会促进成纤维细胞和肌成纤维细胞的凋亡。因此,STP705理论上可以广泛应用于各种炎症和纤维化疾病的治疗。

 
《孤儿药》认定

美国FDA的《孤儿药》法案(ODA)于1983年获国会批准,旨在授予只有个别赞助商开发的、用于治疗罕见疾病或病征的药物或生物制品以特殊的法律状态,这种法律状态被称为孤儿认定(有时也称为“孤儿状态”)。一个药物要获得孤儿药认定,药物本身和疾病或病征都需要满足ODA制定的标准,并符合FDA实施监管的《美国联邦法规》第21章第316部分(21 CFR Part 316)的规定。孤儿药认定使赞助商获得了ODA对药物各种开发资助,包括对被认定药物实施临床研究的税收优惠。获得孤儿药认定的处方药的市场应用不受处方药用户费用的限制,除非该药物还包括除了罕见疾病或病征之外的其他指征。

 
关于圣诺制药公司

圣诺制药公司是全球领先的专注于核酸干扰(RNAi)药物发现和产业化开发的私营生物医药企业,总部位于美国马里兰州盖瑟斯堡,在中国的苏州和广州分别成立了研发中心和中试生产基地。公司以开发创新药物、满足重大疾病人群的治疗需求、减轻病人痛苦、提高公众健康为使命。圣诺制药的高层管理团队有着广泛而丰富的生物医药企业运营、财务管理、临床研究和商业发展经验,公司在美国和中国均获得了公司大量的私募资金、合作资金和政府科技资金的支持。圣诺制药公司通过自主创新构建了坚实的知识产权保护体系,已经形成了强大的产品管线,治疗领域包括抗纤维化、抗炎症和癌症等。